Kas yapısını ve hareketi kontrol eden sinir sistemini tahrip eden nöromüsküler rahatsızlıklarla mücadele eden binlerce kişi, sadece sağlık sorunlarıyla değil, tedaviye ulaşma yolundaki engellerle de boğuşuyor. Uzman isimler, özellikle ilerleyici nitelikteki bu hastalıklarda erken teşhisin, düzenli takibin ve çok yönlü bakımın yaşam kalitesi için kritik olduğunu vurguluyor. Ancak, bilimsel geçerliliği ispatlanmamış yöntemlerin “mucizevi çözüm” adı altında pazarlanması, hasta ve yakınlarını büyük risklerle karşı karşıya bırakıyor.
Ekonomik Sömürü ve Hayal Kırıklığı
Türkiye Kas Hastalıkları Derneği Başkanı Fatma Çoban, çaresiz durumdaki ailelerin ağır bir ekonomik istismara maruz kaldığını ifade etti. Kas hastalıkları alanında etkinliği kanıtlanmış bir kök hücre tedavisinin mevcut olmadığını belirten Çoban, “İnsanlar çocukları için evini, arabasını satıyor. Umut diye çıktıkları yolculuk büyük bir hayal kırıklığıyla sonuçlanıyor. Bu açıkça umut tacirliğidir” açıklamasında bulundu. SMA tedavisinde kullanılan ilaçlara ve gen terapilerine erişimde yaşanan mali sıkıntıların aileleri bilim dışı arayışlara ittiğini söyleyen Çoban, milyonlarca avroya ulaşan tedavi masrafları için düzenlenen bağış kampanyalarının, hastalığın ilerlemesi nedeniyle sıklıkla geç kaldığına dikkat çekti.
Sağlık Turizmi Adı Altında İstismar
Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği (DMD) Başkan Yardımcısı Celal Tüntaş, kök hücre ve PRP gibi yöntemlerin uzun süredir umut tacirliğine alet edildiğini belirtti. Tüntaş, “Bu tür uygulamaları yaptıran ailelerin büyük bir çoğunluğu kesin bir tedavi olmadığının bilincindeler ama hastalığı yavaşlatmak amacıyla yaptırıyorlar. Ailelere umut tacirliği yapılarak maddi zarara neden olunuyor. Sırbistan, Hindistan gibi ülkelere sağlık turizmi adı altında hastaları götürenler olduğunu ifade ediyor ve ailelerimizi uyarıyoruz” şeklinde konuştu. Tüntaş ayrıca, sadece bilim dışı vaatlerin değil, “bitkisel tedavi” maskesi altındaki ürünlerin ve dini duyguların istismar edildiği yöntemlerin de aileleri hedef aldığını ifade etti.
Klinik Riskler ve Yan Etkiler
Nöromüsküler Hastalıklar ve Nörogenetik Uzmanı Prof. Dr. Hacer Durmuş da “mucize tedavi” sloganıyla sunulan uygulamalara karşı ailelerin teyakkuzda olması gerektiğini belirtti. Kalıtsal kas hastalıklarının büyük kısmında bugün için güvenilirliği kanıtlanmış bir kök hücre tedavisi bulunmadığını söyleyen Durmuş, bilimsel veriye dayanmayan vaatlerin enfeksiyon, bağışıklık sistemi reaksiyonları ve kalıcı sağlık sorunları gibi ciddi tehlikeler barındırdığını dile getirdi.
Nadir Hastalıklarda Tanı ve Toplumsal Dışlanma
Tanı sürecindeki zorluklara ve hastaların yaşadığı duygusal boşluğa değinen Prof. Dr. Hacer Durmuş, değerlendirmelerini şu şekilde sürdürdü: “Tüm nadir hastalıklarda olduğu gibi, ne yazık ki tanı süreci oldukça zorlu olabiliyor. Bu süreçte hastalar çok sayıda hekime başvuruyor, different tanılar alıyor ve belirsizlik içinde yaşıyor. Nadir hastalıklarla yaşayan bireyler yalnızca fiziksel zorluklarla mücadele etmiyor. Kendilerini çoğu zaman toplumdan dışlanmış, anlaşılmamış ve yalnız hissediyorlar. Hastalıklarının çevreleri tarafından yeterince bilinmemesi ve doğru bilgiye ulaşamamak, çaresizlik duygusunu artırıyor. İşte bu noktada bazı hastalar ve aileleri, özellikle son yıllarda yurt dışında yüksek ücretler karşılığında sunulan ve ‘mucize tedavi’ olarak pazarlanan kök hücre uygulamalarına yöneliyor. Hastaların ve ailelerinin çok dikkatli olması gerekiyor. Bugün için kalıtsal kas hastalıklarının büyük çoğunluğunda rutin klinik uygulamada etkinliği ve güvenliği kanıtlanmış bir kök hücre tedavisi bulunmamaktadır. Buna rağmen bazı merkezler, hastaların çaresizliğini ve umut arayışını ticari bir fırsata dönüştürerek bilimsel kanıt sunmaksızın tedavi vaatlerinde bulunabilmektedir.”
Onaylı İlaçlara Erişim Sorunu
Hasta derneklerine göre, ailelerin bilimsel olmayan yollara sapmasının temelinde onaylı tedavilere ulaşamamak yatıyor. Celal Tüntaş, yurt dışında onay almış SMA ve DMD ilaçlarının çoğunun Türkiye’de geri ödeme kapsamında yer almadığını belirterek, ailelerin bu sebeple uzun soluklu yardım kampanyaları düzenlemek zorunda kaldığını ifade etti. İlaç üreticileriyle yapılacak fiyat müzakereleriyle maliyetlerin aşağı çekilebileceğini savunan Tüntaş, “Onaylı tedavilere erişim sağlanmadığı sürece aileler kampanyalarla para toplamaya, umut tacirleri de bundan kazanç sağlamaya devam edecek” uyarısında bulundu.
